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Zolgensma° : le médicament de tous les excès

Le prix de Zolgensma°, vendu par Novartis mais issu du Téléthon et de la recherche publique française, est d'environ 2 millions d'euros par patient.

Au départ, c'est la belle histoire d'un espoir pour les enfants atteints d'amyotrophie spinale, une maladie génétique rare, très invalidante et au pronostic sombre. Le gène défectueux est identifié en 1995 à l'hôpital Necker à Paris. Une équipe du Généthon (laboratoire français de recherche financé grâce à la générosité publique du Téléthon et à des subventions) met ensuite au point une thérapie génique permettant de modifier le gène défectueux, et dépose un brevet en 2007, avec le Centre national de la recherche scientifique (CNRS). La même équipe publie en 2011 des résultats encourageants obtenus chez des souris. Une start-up étatsunienne, AveXis, teste cette thérapie chez des enfants et signe un accord de licence avec le Généthon. Au vu des résultats de ces essais, Novartis rachète AveXis en 2018 pour 8,7 milliards de dollars.

L'injection unique de Zolgensma° (onasemnogène abéparvovec-xioi) sera facturée 1,9 million d'euros par enfant aux États-Unis d'Amérique. « Soit moitié moins cher que les traitements actuels sur 10 ans » minimise Novartis, qui fait référence au prix lui-même exorbitant de Spinraza° (nusinersen) autorisé dans la même maladie. Le Généthon et le CNRS quant à eux devraient se partager seulement quelques dizaines de millions d'euros.

Cette affaire en dit long sur la dérive financière dont la recherche pharmaceutique est malade. Une réaction efficace ne peut venir que d'un front uni des États, de la mobilisation des citoyens et du courage de dirigeants soucieux de préserver l'accès aux soins et les ressources collectives destinées à la santé. Et prêts à exiger des firmes la transparence sur les coûts de recherche et de fabrication.

L'autorisation en Europe est annoncée pour 2020, mais ce médicament est déjà accessible à quelques patients en France, au prix demandé par la firme.

©Prescrire 1er décembre 2019

"Zolgensma° : le médicament de tous les excès" Rev Prescrire 2019 ; 39 (434) : 930. (pdf, réservé aux abonnés)

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Voir aussi :

Amyotrophie spinale :
des inconnues au prix fort
avec le nusinersen (Spinraza°)
(Août 2018)
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Exorbitant
Rev Prescrire 2018 ;
38 (418) : 561.
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Prix des médicaments : racket
Rev Prescrire 2016 ;
36 (389) : 217.
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