Essais cliniques : proposition de lignes directrices de l'OMS

En septembre 2023, Prescrire a répondu à une consultation de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) sur un projet de lignes directrices relatives aux essais cliniques (1). Dans sa réponse, Prescrire a souligné les points positifs contenus dans le texte proposé, mais aussi des aspects manquants (2).

Dans ces lignes directrices, l'OMS déplore le problème du gaspillage lié aux recherches inutiles, mais Prescrire regrette qu'elle ne précise pas qui devrait être responsable d'empêcher le lancement d'essais mal conçus ou insuffisamment puissants.

Prescrire a aussi proposé d'aborder d'autres sujets importants dans ces lignes directrices pour aider au choix de soins de qualité, notamment :

• la nécessité de mener des essais cliniques comparatifs versus un traitement de référence dont l'intérêt thérapeutique est démontré, à chaque fois qu'un tel traitement existe ;

• les faiblesses liées à l'utilisation accrue de critères intermédiaires dont la corrélation avec un critère clinique n'est pas scientifiquement établie, et d'essais cliniques non comparatifs : ces données sont insuffisantes pour fournir des preuves cliniques pertinentes ;

• pour les autorisations de mise sur le marché conditionnelles, inviter les autorités compétentes à fixer des critères stricts pour la soumission de preuves fiables sur l'efficacité et les effets indésirables du médicament, sur la base de critères d'évaluation cliniques pertinents, dans des délais acceptables après l'AMM ;

• éviter l'utilisation par les fabricants du statut de dispositif médical (DM) ou de complément alimentaire pour des produits qui ressemblent à des médicaments, (car ces statuts fournissent une protection plus faible pour les patients), en exigeant que les essais qui les concernent soient soumis à l'obligation de démontrer que leur action n'est pas pharmacologique, ni immunologique, ni métabolique (2).