Nirogacestat (OGSIVEO°) et tumeurs desmoïdes

Une alternative au sorafénib, malgré les incertitudes
quiz

Les questions clés

  • Chez les adultes atteints d'une tumeur desmoïde, le nirogacestat diminue-t-il les symptômes et les complications, notamment par rapport au sorafénib ?

  • Quels sont ses effets indésirables ?

Les tumeurs desmoïdes (alias fibromatoses agressives) sont des tumeurs rares et localisées des tissus mous profonds, à croissance en général lente. En Europe, elles touchent 3 à 5 personnes par million chaque année, surtout des jeunes adultes et des femmes. Elles se manifestent généralement dès le début de l'adolescence (1à3).

La suite est réservée à nos abonnés. Déjà abonné ? Se connecter

Faites le choix de l'indépendanceet accédez à tous nos contenusà partir de 19€ par mois Abonnez-vous

Une alternative au sorafénib, malgré les incertitudesLes données d'évaluation clinique du nirogacestat dans les tumeurs desmoïdes ont été analysées par la Commission de la transparence de la Haute autorité de santé (HAS) française. Elle a conclu que le nirogacestat « apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) (…) chez les patients prétraités » mais « n'apporte pas d'amélioration (…) (ASMR V) chez les patients naïfs de traitement » (3).

En pratique

Chez les patients atteints d'une tumeur desmoïde, le nirogacestat semble allonger à court terme le délai avant aggravation de la maladie, et peut-être aussi diminuer les symptômes et améliorer la qualité de vie. Il expose à des effets indésirables fréquents et parfois graves, notamment des diarrhées, des éruptions cutanées, une toxicité ovarienne. Un risque de cancer cutané à long terme est par ailleurs à surveiller.

En pratique, chez les patients très gênés par une tumeur desmoïde, le sorafénib reste un premier choix en raison d'un plus long recul d'utilisation. Du fait de son mécanisme d'action différent, le nirogacestat est une alternative quand le sorafénib n'a pas été assez efficace ou a exposé à trop d'effets indésirables, en informant les patients des limites de l'évaluation clinique et des incertitudes.

©Prescrire

Noms commerciaux des médicaments en France F, Belgique B et Suisse CH

nirogacestat – F B CHOGSIVEO°

sorafénib – F B CH NEXAVAR° ou autre

Recherche documentaire mise à jour le 21 juillet 2026

La firme Cevidra, que nous avons interrogée, ne nous a pas fourni de documentation (Cevidra était l'exploitant en France d'Ogsiveo° au moment de notre interrogation).

1- NORD "Desmoid tumor". Site internet rarediseases.org consulté le 6 mars 2026 : 11 pages.

2- EMA - CHMP "Public assessment report for Ogsiveo. EMEA/H/C/006071/0000" 19 juin 2025 : 167 pages.

3- HAS - Commission de la transparence "Avis-Ogsiveo" 4 mars 2026 : 21 pages.

4- Ravi V et coll. "Desmoid tumors : epidemiology, molecular pathogenesis, clinical presentation, and diagnosis" UpToDate. Site www.uptodate.com consulté le 20 juillet 2026 : 21 pages.

5- Ravi V et coll. "Desmoid tumors : treatment" UpToDate. Site www.uptodate.com consulté le 20 juillet 2026 : 34 pages.

6- The desmoid tumor working group "The management of desmoid tumours : a joint global consensus-based guideline approach for adult and paediatric patients" Eur J Cancer 2020 ; 127 : 96-107.

7- Xu H et coll. "Phase III trial of pegylated liposomal doxorubicin for patients with advanced and refractory desmoid tumors" Clin Cancer Res 2026 ; 32 (11) : 2198-2205.

8- EMA "RCP-Ogsiveo" 2 juillet 2026 + "RCP-Nexavar" 13 février 2025.

9- Gounder MM et coll. "Sorafenib for advanced and refractory desmoid tumors" N Engl J Med 2018 ; 379 (25) : 2417-2428.

10- US FDA - CDER "Application number 217677Orig1s000. Multi-discipline review" 27 décembre 2023 : 349 pages.

11- US FDA "Full prescribing information-Ogsiveo" mars 2026.

12- Prescrire Rédaction "Suspension de la distribution de la varénicline pour cause de nitrosamines" Rev Prescrire 2021 ; 41 (454) : 577.