Les mastocytoses sont des maladies rares, caractérisées par une activation ou une prolifération anormale des mastocytes (un type de cellules immunitaires). Elles sont liées dans quasiment tous les cas à une mutation du gène KIT (1,2). On distingue plusieurs formes de mastocytoses, de pronostics différents, dont : les mastocytoses systémiques dites agressives sans hémopathie associée, avec une espérance de vie en général inférieure à 5 ans ; les mastocytoses systémiques associées à une hémopathie dont le pronostic dépend surtout de l'hémopathie associée ; les leucémies à mastocytes, avec une espérance de vie en général inférieure à 6 mois (1,3). Selon un essai non comparatif de faible niveau de preuves, la midostaurine (un inhibiteur de tyrosine kinases, dont FLT3 et KIT) allonge peut-être de quelques mois la durée de vie de certains patients atteints d'une leucémie à mastocytes. L'interféron alfa (pégylé ou pas) ou la cladribine (un cytotoxique) sont aussi parfois proposés, sans démonstration d'un allongement de la durée de vie (1,3)
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