Burosumab (CRYSVITA°) et ostéomalacie oncogénique

Certaines tumeurs mésenchymateuses (c'est-à-dire qui se développent à partir du tissu conjonctif), souvent bénignes et de petite taille, secrètent de façon importante le facteur de croissance des fibroblastes 23 (FGF23 pour fibroblast growth factor 23, en anglais). Cela entraîne une fuite urinaire de phosphates (d'où une hypophosphatémie) et une diminution de la synthèse de la 1,25-dihydroxy-vitamine D (calcitriol), la forme active de la vitamine D. Ces déficits sont à l'origine d'une déminéralisation osseuse (ostéomalacie), de fractures multiples, de déformations du squelette, et de faiblesses musculaires, avec des conséquences très douloureuses et invalidantes. Cette forme d'ostéomalacie dite oncogénique est une maladie rare qui survient chez des patients âgés en moyenne d'environ 40 ans. Des cas ont aussi été rapportés chez des enfants, avec des conséquences sur leur croissance (1à3).