Acide carglumique : intérêt majeur dans un trouble rare du cycle de l'urée

L'acide carglumique (Carbaglu°) est un analogue du N-acétylglutamate. Il est autorisé par voie orale sous forme de comprimés dispersibles à 200 mg dans le traitement de l'hyperammoniémie secondaire soit à un déficit en N-acétylglutamate synthase, soit à certaines acidémies organiques. En avril 2018, une copie du princeps Carbaglu° est commercialisée sous le nom Ucedane°, uniquement autorisée dans le déficit en N-acétylglutamate synthase (1).