Pas de preuve d'efficacité clinique et un profil d'effets indésirables trop inconnuLa maladie de Fabry est une maladie héréditaire de transmission récessive liée au chromosome X. Son diagnostic est porté à la naissance chez environ 1 à 3 nouveau-nés sur 100 000. Elle est plus fréquente et souvent plus grave chez les hommes que chez les femmes (1à4)
Accéder au sommaire du numéro :