Moins de fer tissulaire, mais addition d'effets indésirablesLes patients atteints de thalassémie majeure ont une anémie sévère dès les premières années de vie, nécessitant des transfusions sanguines régulières. L'excès de fer apporté par ces transfusions ne peut être éliminé par l'organisme. L'accumulation du fer dans certains organes altère leur fonctionnement, ce qui conduit à des troubles cardiaques, endocriniens et hépatiques, voire à la mort en l'absence d'élimination du fer (1à3)
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