Revue Prescrire, article en une, suite, Collectif Europe et médicament Fiche 8
Prescrire     Accueil  
 
Article en Une - Archive
Les fiches du Collectif Europe et Médicament
 
Pourquoi faut-il un cadre réglementaire européen garantissant un "usage compassionnel" des médicaments pour faire face à l'impasse thérapeutique ?
Fiche n°8
26 août 2002

Actuellement, l'ouverture d'un accès compassionnel dépend exclusivement du bon vouloir des firmes pharmaceutiques. Les autorités sanitaires ne se donnent pas les moyens d'obtenir des firmes la mise à disposition de médicaments qui pourraient répondre à une urgence de santé publique.

C'est pourquoi Le Collectif Europe et Médicament a proposé un amendement au projet de Règlement visant à renforcer le cadre de l'usage compassionnel par des incitations, des contraintes et des recommandations qui permettront un accès aux nouveaux médicaments suffisamment précoce et d'une ampleur adaptée aux besoins des malades en impasse thérapeutique.

English

Toutes les fiches

Fiche précédente

Fiche suivante

Collectif Europe et médicament
Cliquez ici
On appelle "impasse thérapeutique" la situation des malades atteints d'une pathologie grave sans possibilité de traitement. Il peut s'agir de malades pour qui les médicaments disponibles ne sont pas efficaces, de malades qui ne peuvent poursuivre leur traitement à cause d'effets indésirables graves, enfin de malades atteints d'une pathologie pour laquelle aucun médicament n'est disponible.

Pour ces personnes dont la vie est menacée à court terme faute de traitement, le seul espoir est d'avoir accès le plus tôt possible à de nouveaux médicaments en cours de développement ou proches de l'autorisation de mise sur le marché, quand ils sont suffisamment prometteurs. C'est alors que se justifie le recours à l'usage compassionnel.

L'utilisation précoce de ces médicaments n'est pas sans risque : les effets indésirables ne sont pas tous connus et leur fréquence est mal évaluée. Mais pour les malades en impasse thérapeutique, encore plus que pour les autres, c'est la balance entre les bénéfices potentiels et les risques du traitement qu'il faut prendre en compte, et non les risques pris isolément.

En France, l'Agence du médicament a démontré que l'usage compassionnel des nouveaux médicaments anti-VIH (bénéficiant d'une Autorisation Temporaire d'Utilisation ou ATU) a permis de sauver des vies avant la mise sur le marché de ces médicaments.

Mais le cadre législatif et réglementaire européen dans ce domaine est pour l'instant insuffisant : l'usage compassionnel des médicaments pour faire face à des situations d'impasse thérapeutique est trop souvent restreint et tardif. Prenons l'exemple récent du T-20, médicament de la firme Roche représentant un espoir pour les malades du sida en impasse thérapeutique. Malgré l'ampleur des besoins, Roche a choisi d'ouvrir un accès compassionnel très tardivement et de le limiter à 450 patients à travers le monde, quand plusieurs milliers auraient besoin de ce nouveau médicament en urgence. Les malades n'ayant pas pu entrer dans les essais cliniques, ou qui en ont été exclus, attendent toujours ce médicament, alors qu'aucune raison médicale ne justifie une telle restriction de l'accès au T-20.

Or le dispositif d'accès compassionnel tel qu'il est prévu dans l'article 73 de la proposition de Règlement européen ne prévoit ni contrainte ni incitation vis-à-vis des firmes : en l'état, il ne permettra donc pas de mieux répondre aux besoins des malades, qui n'auront accès aux médicaments que lorsque les firmes y trouveront un intérêt.