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Hémophilie A : l'émicizumab (Hemlibra°), un progrès en prévention des hémorragies

Chez les patients atteints d'hémophilie A qui produisent des anticorps inhibiteurs du facteur VIII de la coagulation, l'émicizumab (Hemlibra°) est un traitement de premier choix.

L'hémophilie A est une maladie héréditaire de la coagulation due à un déficit en l'un des facteurs de la coagulation (qui sont activés en cas de saignement), le facteur VIII. Chez les patients atteints d'hémophilie A, le traitement consiste à administrer le facteur VIII déficient. Mais cela provoque chez certains patients la production d'anticorps anti-facteur VIII qui rendent le traitement inefficace.

Dans cette situation, l'émicizumab (Hemlibra°) exerce le même effet que le facteur VIII activé dans le processus de la coagulation, et a une efficacité démontrée pour réduire de manière conséquente la fréquence des hémorragies. Il est aussi plus commode d'emploi (maximum une injection sous-cutanée par semaine) qu'un traitement préventif par agent "by-passant" (perfusions intraveineuses au moins plusieurs fois par semaine).

Ces avantages sont à mettre en balance avec : le manque de recul inhérent à tout nouveau médicament, d'où de nombreuses inconnues comme par exemple, son effet éventuel sur la croissance et le développement des enfants ; les effets indésirables, notamment des thromboses ; une interaction avec le complexe prothrombotique activé, ce qui rend plus difficile le traitement de certaines hémorragies chez des patients recevant de l'émicizumab ; des inconnues par manque d'évaluation, par exemple, sur son association avec un protocole dit d'induction de tolérance immune ou sur son effet en prévention des hémorragies lors d'une chirurgie.

Malgré cela, chez les patients hémophiles A chez lesquels l'utilisation du facteur VIII n'est plus possible du fait d'inhibiteurs du facteur VIII, l'émicizumab en préventif est souvent préférable à l'utilisation des agents "by-passants".

©Prescrire 1er août 2019

"Émicizumab (Hemlibra°) et hémophilie A" Rev Prescrire 2019 ; 39 (430) : 565-570. (pdf, réservé aux abonnés)

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