Des auteurs ont estimé le coût des 138 essais fournis par les firmes pharmaceutiques pour obtenir une autorisation de mise sur le marché pour les 59 médicaments autorisées par l'Agence étatsunienne du médicament (FDA) en 2015-2016. Les extrêmes ont été 2,1 millions de dollars US pour un essai sur 4 patients pour un médicament orphelin, et 347 millions de dollars US pour un essai de non-infériorité évaluant un médicament versus comparateur de référence sur un critère clinique. La moitié des essais ont coûté entre 12 millions et 33 millions de dollars US par essai.

Les coûts moyens estimés pour ces essais variaient de façon prévisible avec leur durée et leur taille. Vingt millions de dollars US pour les essais durant moins de 26 mois versus 52 millions pour les essais plus longs. Six millions de dollars US quand moins de 100 patients étaient inclus versus 77 millions avec plus de 1 000 patients.

La nature du comparateur et le recours à un critère d'évaluation clinique pèsent aussi sur la facture. Treize millions de dollars US sans groupe témoin, versus 29 millions en cas de comparaison avec un placebo, et 49 millions de dollars US avec un comparateur actif. Les essais utilisant des critères d'évaluation intermédiaires n'ont coûté en moyenne que 24 millions de dollars US, versus 65 millions de dollars avec un critère d'évaluation clinique, plus pertinent.

Les essais plus informatifs sont donc plus chers. C'est le prix de leur utilité pour les patients et les soignants : ils aident à faire de meilleurs choix thérapeutiques.

Dans un contexte où la majorité des médicaments mis sur le marché n'apportent pas de véritable progrès thérapeutique, il est peu probable que les firmes conduisent, sans contrainte, des essais plus coûteux mais plus informatifs qui risquent de leur être défavorables. Le système est faussé depuis des décennies.

©Prescrire 1er mars 2019

"Investir dans des essais informatifs" Rev Prescrire 2019 ; 39 (425) : 216. (pdf, accès libre)

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