La position du Collectif Europe et Médicament sur la Proposition de Règlement du Parlement européen et du Conseil concernant les médicaments de thérapie innovante et modifiant la Directive 2001/83/CE ainsi que le Règlement (CE) n°726/2004.

Un statut de médicament bienvenu
Dans la mesure où les produits issus de l'ingénierie tissulaire sont « présentés comme ayant des propriétés curatives ou préventives à l'égard des maladies humaines ou comme pouvant être employés chez l'homme ou administrés à celui-ci en vue de restaurer, corriger ou modifier des fonctions physiologiques », il ne doivent pas échapper à la définition du médicament et aux exigences qui en découlent. La proposition de Règlement est claire sur ce point, et il est bienvenu qu'aucune de ces "thérapies innovantes" ne soit considérée comme un dispositif médical relevant d'une réglementation moins contraignante.

Une AMM européenne centralisée bienvenue
Le principe d'une mise en commun des compétences au niveau européen pour décider de l'autorisation de ces médicaments est cohérent. Le recours à un Règlement plutôt qu'à une Directive pour les encadrer est logique : il permettra une application rapide, évitant le développement anarchique et insuffisamment contrôlé de certaines thérapies.

Le Collectif relève néanmoins dans la proposition cinq sujets d'inquiétudes
Pour que la proposition de Règlement offre toutes garanties aux patients, les points suivants restent à clarifier :

transposition inachevée des Directives sur lesquelles s'appuie la proposition de Règlement : plusieurs directives récentes concernent les médicaments de thérapie génique, de thérapie cellulaire, et d'ingénierie tissulaire, et toutes ne sont pas encore effectivement transposées dans les différents États membres.
Il s'agit notamment de :
• la Directive 2004/27/CE sur le médicament à usage humain (date limite de transposition : 30 octobre 2005) ;
• les Directives 2004/23CE et 2006/17/CE sur le don, l'obtention, le contrôle, la transformation, la conservation, le stockage et la distribution des tissus et cellules humains (dates limites respectives de transposition : 7 avril 2006 et 1er novembre 2006) ;
• la Directive 2005/28/CE concernant l'application des bonnes pratiques cliniques en ce qui concerne les médicaments expérimentaux (date limite de transposition : 29 janvier 2006).
Le Collectif Europe et Médicament considère qu'en l'absence d'application de ces Directives, les garanties minimales de sécurité pour les patients ne seront pas réunies. Un respect des délais de transposition doit être demandé aux États membres.

risques liés à une trop grande flexibilité : pour la Commission européenne et les firmes pharmaceutiques, les techniques employées pour fabriquer ces médicaments de "thérapies innovantes" sont si particulières que les exigences réglementaires doivent pouvoir à tout moment être adaptées et assouplies. La Commission insiste sur la stratégie des "trois tiers" qui a guidé l'élaboration de la proposition de Règlement : un tiers de cadre législatif, un tiers de comitologie, un tiers de guidelines.
Ainsi l'article 4 de la proposition prévoit que la Commission européenne pourra adapter les bonnes pratiques relatives aux essais cliniques. L'article 8 prévoit qu'elle pourra adapter les exigences techniques relatives aux médicaments issus de l'ingénierie tissulaire. Et l'article 24 prévoit qu'elle pourra adapter les 4 annexes de la proposition de Règlement « à l'évolution de la science et de la technique ».
Tout en admettant la nécessaire adaptation des textes à l'évolution de la science, sans passage systématique devant le Parlement, le Collectif Europe et Médicament considère que cette adaptation ne doit pas faire perdre de vue l'intérêt des patients. Il convient donc d'inscrire dans le Règlement des obligations très claires pour la Commission afin qu'elle rende compte des motifs d'adaptation et des processus de décision (avec notamment la consultation des comités scientifiques concernés).

risque de non-représentation des patients : l'article 21 de la proposition de Règlement précise la composition du Comité des thérapies innovantes constitué au sein de l'Agence européenne du médicament. Il est prévu d'inclure dans ce comité deux représentants des patients. Mais selon la phrase suivante, « tous les membres du comité (…) sont choisis pour leurs qualifications scientifiques ou pour leur expérience en matière de médicaments de thérapie innovante ».
Le Collectif Europe et Médicament craint que ces exigences excluent la plupart des représentants potentiels des patients au comité.

risque d'une insuffisance d'information des patients : les annexes au Règlement, relatives au "résumé des caractéristiques du produit", à l'"étiquetage" et à la "notice", dans leur rédaction actuelle, sont très semblables à celles qui s'appliquent aux médicaments classiques. Il est prévisible qu'elles seront jugées inadaptées à certaines thérapies géniques, thérapies cellulaires ou thérapies issues de cultures tissulaires. Et le Règlement prévoit que c'est la Commission qui les adaptera. Si des patients ne sont pas inclus dans le processus d'adaptation, on peut craindre que des informations utiles leurs échappent, alors qu'ils sont les premiers concernés.
Le Collectif Europe et Médicament considère que l'information destinée aux patients et aux soignants doit être suffisante pour permettre des choix éclairés, et que les patients doivent être associés à la définition des exigences en la matière.

avantages aux firmes pour quelle contrepartie ?
Il est prévu que les firmes mettant sur le marché des médicaments de thérapies innovantes auront le droit de cumuler, le cas échéant, de multiples incitations : protection des données (8+2+1), statut de médicament orphelin, procédure d'évaluation accélérée, autorisation de mise sur le marché conditionnelle, incitations financières spécifiques (réduction de 90 % de la redevance pour la fourniture de conseils scientifiques par l'Agence), aide administrative, etc.
Le Collectif Europe et Médicament considère qu'il est utile de stimuler la recherche de thérapies innovantes, mais demande que soit mise en œuvre une évaluation rigoureuse de la contrepartie de ces incitations, non seulement en termes industriels, mais surtout en terme de progrès thérapeutique pour les patients.

©Collectif Europe et Médicament 1er avril 2006