Voici les points les plus importants, pour les patients et les soignants, de la nouvelle Directive et du nouveau Règlement, en comparant pour chaque point le nouveau texte à celui précédemment en vigueur, et en précisant le cas échéant les mesures les plus dangereuses qui ont été évitées.

Transparence des agences : des obligations sans précédent
La principale nouveauté réside dans les obligations des agences du médicament en matière de transparence, introduites dans la Directive et le Règlement européen grâce au travail du Collectif Europe et médicament. Ce point n'était pratiquement pas abordé dans les textes en vigueur antérieurement.

Indépendance des agences : de petits progrès
Le financement des agences chargées du médicament est aujourd'hui majoritairement constitué des redevances payées directement par les firmes pharmaceutiques, notamment pour l'examen de leurs demandes d'AMM. Les spécialistes qui travaillent auprès de ces agences étant par ailleurs souvent impliqués dans l'évaluation des médicaments pour le compte des firmes, l'influence des firmes sur les agences est considérable. Dans les textes réglementaires jusqu'à présent en vigueur, la question des conflits d'intérêts était peu abordée : absente de la Directive, elle figurait succinctement dans un article du Règlement.

Évaluation des médicaments : discrète apparition de la "valeur thérapeutique ajoutée"
Jusqu'à présent, les seuls critères retenus pour permettre la commercialisation d'un médicament étaient sa "qualité pharmaceutique", son "efficacité" et sa "sécurité d'emploi". Pas de changement dans ce domaine : il n'est toujours pas exigé d'évaluation clinique comparative, visant à déterminer si le nouveau médicament apporte un progrès thérapeutique (alias "valeur thérapeutique ajoutée"), pour le patient, par rapport aux traitements de référence déjà disponibles, médicamenteux ou non médicamenteux.

AMM : le pire a été évité
Jusqu'à présent, la procédure européenne centralisée d'AMM n'était obligatoire que pour les médicaments fabriqués par biotechniques. La procédure nationale restait la plus couramment utilisée, avec de plus en plus souvent une reconnaissance mutuelle des AMM nationales entre États, procédure à la réglementation peu précise, et en pratique très opaque. Un délai de 210 jours devait être respecté pour l'examen des dossiers de demande d'AMM. Les AMM devaient faire l'objet d'un renouvellement quinquennal pour qu'un médicament puisse rester sur le marché. Tous ces points ont fait l'objet de modifications importantes.

Étiquetage et notice mieux conçus pour les patients
L'étiquetage des médicaments était jusqu'à présent très réglementé, mais surtout en vue de protéger les firmes et les agences en cas d'accident dû au médicament. Les parlementaires européens ont déposé de nombreux amendements en faveur d'un étiquetage plus informatif pour les patients. Et malgré beaucoup de réticences d'autres intervenants, certains amendements ont été retenus.

Publicité  : pas directement auprès du public pour les médicaments de prescription
Jusqu'à présent interdite en Europe, mais installée dans d'autres pays, la publicité directe auprès du public pour les médicaments de prescription (alias "direct to consumer advertising", DTCA) a failli être autorisée. C'était le vœu des firmes, et la Commission européenne avait élaboré une proposition tendant à légaliser la publicité déguisée pour l'occasion en "information" du public.
La forte opposition des députés et de la plupart des ministres a permis de maintenir l'interdiction de la publicité pour les médicaments de prescription. Comme auparavant, elle ne s'applique pas « aux campagnes de vaccination faites par l'industrie et approuvées par les autorités compétentes (…) » (D article 88).

Pharmacovigilance  : encore trop d'opacité et peu d'attention portée au rôle des patients
La Directive et le Règlement 2004 ne changent pas fondamentalement le système actuel de pharmacovigilance, et apportent surtout des précisions sur la collaboration entre États membres dans ce domaine. Quelques acquis positifs sont toutefois à noter, ainsi que des carences.

Protectionnisme industriel : la victoire des firmes
Les moyens mis en œuvre par les firmes pharmaceutiques pour allonger le plus possible la protection de leurs médicaments contre les copies sont variés. Avant la Directive et le Règlement 2004, la "protection des données" issues des essais cliniques était de 6 ans dans environ la moitié des 15 États membres de l'Union européenne, et de 10 ans dans les autres (dont la France).

Et aussi
Il n'est pas possible de détailler ici tous les chapitres de la Directive et du Règlement 2004. Notons simplement quelques autres nouveautés.

Veiller à la transposition de la Directive en droit français et à l'application du Règlement
La victoire des firmes pharmaceutiques a été large en matière de protectionnisme, mais ceux qui s'étaient mobilisés dans l'intérêt des patients ont été entendus dans de nombreux autres domaines. Reste à s'assurer de l'application réelle des nouveaux textes.

©La revue Prescrire 1er juillet 2004