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Certains médicaments apportent un progrès thérapeutique parce qu'ils sont plus pratiques pour les patients

Des médicaments peuvent apporter un progrès thérapeutique parce qu'ils ont une meilleure efficacité, moins d'effets indésirables, ou parce qu'ils sont plus pratiques pour les patients.

Parmi les nouveautés sur le marché des médicaments, seule une minorité représentent des progrès tangibles pour les patients. Il peut s'agir de médicaments à balance bénéfices-risques plus favorable, parce qu'ils apportent un surcroît d'efficacité par rapport aux médicaments de référence, ou moins d'effets indésirables.

D'autres médicaments représentent un progrès parce qu'ils sont plus pratiques pour les patients. Parmi les nouveaux médicaments analysés dans le numéro d'avril de Prescrire, c'est le cas de deux médicaments.

Chez les patients atteints d'une leucémie aiguë lymphoblastique, l'asparaginase est un médicament de référence, au sein de protocoles de chimiothérapie. La pégaspargase (Oncaspar°), une asparaginase pégylée, ne semble pas plus efficace que l'asparaginase non pégylée, ni exposer à moins d'effets indésirables. Mais l'espacement des injections ou des perfusions avec la forme pégylée est un progrès pratique donnant un peu plus d'autonomie à certains patients.

Le rituximab (Mabthera°), un anticorps monoclonal anti-CD20, est autorisé depuis plusieurs années en solution à diluer pour perfusion intraveineuse dans certaines hémopathies malignes, et chez certains patients atteints de polyarthrite rhumatoïde ou de granulomatose avec polyangéite. Le rituximab est devenu autorisé aussi sous forme de solution prête à l'emploi pour des injections sous-cutanées, dans certains lymphomes. Le rituximab par voie sous-cutanée donne un peu plus d'autonomie aux patients que la voie intraveineuse, au prix de réactions cutanées locales.

©Prescrire 1er avril 2017

"Pégaspargase (Oncaspar°) et leucémie aiguë lymphoblastique. Moins d'injections qu'avec une asparaginase non pégylée" Rev Prescrire 2017 ; 37 (402) : 249-251. (pdf, réservé aux abonnés)

"Rituximab (Mabthera°) en injections sous-cutanées dans certains lymphomes" Rev Prescrire 2017 ; 37 (402) : 255. (pdf, réservé aux abonnés)

Lire les textes complets

Pégaspargase (Oncaspar°)
Pdf, réservé aux abonnés

Rituximab (Mabthera°)
Pdf, réservé aux abonnés

Voir aussi :

Progrès thérapeutique :
à évaluer avec méthode,
au profit des patients
(Août 2015)
Accès libre

Le Palmarès 2016
du conditionnement
de Prescrire
(Février 2017)
Accès libre