prescrire.org > Tous les articles en Une > Les articles en Une depuis 2002 : 2008 > Maladies rares : davantage de nouveaux médicaments, mais aux résultats très inégaux

Article en Une : Archives

Chaque mois, la Rédaction publie des informations en accès libre.

2008 : 1 | 30 | 60 | 90 | 120 | 150 | 180 | 210 | 240

Maladies rares : davantage de nouveaux médicaments, mais aux résultats très inégaux

Les patients atteints de maladies rares doivent eux aussi pouvoir bénéficier de médicaments ayant fait l’objet d’une évaluation suffisante pour apporter des garanties concrètes, et pas seulement des espoirs.

Une maladie rare est généralement définie dans l'Union européenne comme étant une maladie atteignant au maximum 5 personnes sur 10 000. Il y aurait entre 6 000 et 7 000 maladies rares identifiées dans le monde, essentiellement d’origine génétique.
Spontanément, les firmes pharmaceutiques ne recherchent guère de médicaments pour ces maladies, en raison notamment de l’étroitesse du marché. Divers avantages et aides sont proposés aux firmes qui commercialisent des "médicaments orphelins" destinés aux maladies rares.
Dans son numéro de février, la revue Prescrire constate que les médicaments destinés à des malades atteints de maladies rares, sont de plus en plus nombreux, mais n’apportent pas toujours un progrès pour les patients. Certains ont un intérêt majeur confirmé au fil des ans, mais d’autres ont une balance bénéfices-risques incertaine, voire défavorable.
Il est important que soient proposés de nouveaux médicaments contre les maladies rares. Mais, comme les autres patients, les patients atteints de maladies rares ont besoin que les médicaments qui leur sont destinés soient autorisés sur la base de garanties concrètes, et pas uniquement sur l’espoir.

©Prescrire 1er février 2008

LIBRE "Le mot de Gaspard : Garanties" Rev Prescrire 2008 ; 28 (292) : 88. Télécharger (pdf, 121 Ko).