Quelques grands principes s’appliquent à l’évaluation de tout médicament. On ne juge pas un médicament dans l’absolu. C’est indication par indication qu’il convient d’en examiner la balance bénéfices-risques. Ainsi, pour les hypocholestérolémiants, il faut nettement distinguer leur intérêt éventuel en prévention primaire, chez des patients sans antécédent et sans symptôme clinique, et en prévention secondaire chez des patients ayant des antécédents cardiovasculaires.
Ce sont les bénéfices tangibles pour le patient qui importent. À cet égard, un essai clinique démontrant une réduction de la mortalité ou du risque d’infarctus du myocarde a beaucoup plus d’intérêt qu’un essai montrant un effet sur le taux de cholestérol ou sur l’évolution des images coronarographiques des sténoses coronariennes (critères intermédiaires).
Le niveau de preuves d’une éventuelle efficacité doit être considéré. Des essais comparatifs versus placebo ou traitement de référence ont beaucoup plus de poids que des essais non comparatifs. Parmi les essais comparatifs, un essai méthodologiquement bien conduit sur un grand nombre de patients est plus fiable qu’une série de petits essais comportant des biais.
Il faut aussi se garder d’extrapolations hâtives. Par principe, les résultats obtenus lors d’un essai clinique ne sont transposables qu’à des patients ayant les mêmes caractéristiques que ceux inclus dans cet essai. Il convient de vérifier que les patients vus en pratique quotidienne ont des caractéristiques proches de ceux inclus dans les essais cliniques.
Surtout, tout dossier d’évaluation clinique est évolutif, ce qui implique que la place d’un médicament dans ses différentes indications soit revue régulièrement. Par exemple, dans un premier temps, les inhibiteurs de l’HMG-CoA réductase n’ont fait l’objet que d’essais sur des critères intermédiaires, puis ils ont donné lieu à de véritables essais de prévention clinique.
©Prescrire 2011
Rev Prescrire 2011 ; 31 (333) : 486.
Tiré de : Rev Prescrire 2008; 28 (298) : 587-588.
