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Pilule d'Or Prescrire 2015

Le Palmarès 2014 des médicaments

Le Palmarès 2014 des médicaments de Prescrire

Le Palmarès des médicaments porte sur les médicaments présentés dans le "Rayon des Nouveautés" durant l'année 2014
(n°s 363 à 374)
.  


Voir aussi :
L'année du médicament : quelques progrès en 2014, dans un flot de médicaments plus dangereux qu’utiles, mal évalués ou trop chers

Rev Prescrire 2015 ; 35 (376) : 132-136.
> Pdf, accès libre


     Pilule d'Or 2014

Depuis 1981, la "Pilule d'Or" est attribuée aux médicaments qui constituent un progrès thérapeutique décisif dans un domaine où patients et soignants étaient totalement démunis.

ORPHACOL° (acide
cholique)
Cell Therapies Research & Services (CTRS)
Au vu de la gravité de certains déficits héréditaires en acides biliaires, le plus souvent mortels dans l'enfance, l'acide cholique est un progrès majeur qui augmente largement l'espérance de vie à condition que le traitement soit commencé tôt. (n° 373)
Pour tous les lauréats de la Pilule d'Or Prescrire 1981-2014, cliquez ICI.

    Tableau d'honneur 2014

Les médicaments sont inscrits au "Tableau d'honneur" parce qu'ils apportent un progrès net pour certains patients par rapport aux moyens thérapeutiques déjà disponibles, avec certaines limites.

GLIVEC°
(imatinib)
Novartis Pharma Leucémie aiguë lymphoblastique
chez les enfants (n° 371)
MALACEF° (artésunate intraveineux) Titulaire de l'AMM en Chine : Guilin
Pharmaceutical, importateur et distributeur en France :
ACE Pharmaceuticals
Accès graves de paludisme
(n° 369)
SOVALDI° (sofosbuvir)  Gilead Sciences  Hépatite C (n° 372)

        
   Cité au Palmarès 2014

Les médicaments "cités au Palmarès" contribuent à améliorer, modestement, les moyens de prise en charge des patients.

PHEBURANE° (phénylbutyrate de sodium en granulés enrobés) Lucane Pharma Déficits de la synthèse de l'urée
(n° 373)

 

À propos du Palmarès 2014 des médicaments
Chaque mois, la Rédaction de Prescrire présente une analyse comparative et méthodique des données disponibles sur les nouveaux médicaments commercialisés, ou sur de nouvelles indications thérapeutiques. L'objectif est de distinguer parmi la masse des nouveautés commerciales et le “bruit” promotionnel, ce qui mérite d'être intégré en pratique dans la liste des moyens thérapeutiques déjà existants, ou de remplacer d'anciens médicaments pour mieux soigner. Mais aussi de signaler les nouveautés qui sont à écarter.

Ce travail est mené selon des procédures rigoureuses, détaillées > ICI.

Ces procédures incluent notamment une recherche documentaire méthodique, le recours à un groupe de relecteurs spécifique pour chaque projet de synthèse et divers contrôles qualité vérifiant la cohérence du texte avec l'ensemble des données référencées.

En toute indépendance
Ce travail est mené par la Rédaction de Prescrire en totale indépendance vis-à-vis des firmes et des institutions : son financement repose exclusivement sur les abonnés, sans subvention ni aucun fonds publicitaire. La publication du bilan financier annuel de Prescrire, dans chaque numéro du mois de mars, témoigne de cette indépendance. 

En fin d'année, le Palmarès des médicaments est élaboré à partir des synthèses publiées dans l'année, et à la lumière de l'évolution des données disponibles depuis la publication en cours d'année.

L'amélioration primée dans ce Palmarès peut consister en un supplément d'efficacité, une moindre fréquence ou une moindre gravité des effets indésirables (à efficacité similaire), ou la possibilité d'utiliser le médicament plus facilement ou plus sûrement.

Le règlement du Palmarès des médicaments est disponible ici :
> Télécharger le règlement complet des Palmarès Prescrire (pdf)

2014 : un bon cru
Cette année, le Palmarès des médicaments prime cinq médicaments : une Pilule d'Or, ce qui n'était plus arrivé depuis six ans, trois médicaments inscrits au Tableau d'honneur, et un cité au Palmarès.

Trois des médicaments primés à ce Palmarès (Orphacol°, Glivec° et Pheburane°) sont des traitements de maladies rares.

Pilule d'Or pour Orphacol° (acide cholique)
Pour le traitement de patients atteints de rares déficits héréditaires de la synthèse d'acides biliaires primaires, l'acide cholique (Orphacol°) apporte un progrès majeur dans une maladie le plus souvent mortelle dans l'enfance. Il permet d'augmenter largement l'espérance de vie, à condition que le traitement soit commencé tôt. Ce médicament était utilisé de longue date, mais seulement sous autorisation temporaire. La Pilule d'Or vient récompenser le développement et une commercialisation importante pour les patients, menée jusqu'à l'autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne.

Trois médicaments honorés et un cité
Chez les enfants atteints d'une forme rare de leucémie aiguë lymphoblastique, avec chromosome Philadelphie, l'imatinib (Glivec°), un inhibiteur de tyrosine kinases, apporte un allongement important de la survie. Toutefois, Glivec° n'a pas été commercialisé à cette occasion avec une forme pédiatrique adaptée aux enfants.

Les accès de paludisme graves sont rares en France, mais une des causes principales de mortalité dans le monde. L'artésunate intraveineux (Malacef°) est devenu le traitement de référence des accès graves de paludisme. Il est disponible en France dans le cadre d'une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) protocolisée. Fin 2014, aucune firme n'a déposé de demande d'AMM auprès de l'Agence européenne du médicament.

Chez nombre de patients atteints d'hépatite C chronique, quand un traitement médicamenteux est justifié, le sofosbuvir (Sovaldi°), un inhibiteur de la polymérase NS5B, est un antiviral au moins aussi efficace que les inhibiteurs de la protéase virale, qui raccourcit le traitement, ce qui réduit la toxicité des autres antiviraux. Cependant, des incertitudes entourent son efficacité clinique à long terme et ses effets indésirables. Son prix exorbitant, déconnecté des coûts de recherche et de fabrication, met en danger l'assurance solidaire.

Pour les patients atteints d'un désordre rare du cycle de l'urée, le phénylbutyrate de sodium prolonge la survie, mais avec des bénéfices modestes sur le retard psychomoteur. L'enrobage des granulés de phénylbutyrate de sodium de Pheburane° est un progrès, car il masque le mauvais goût de cette substance qui cause nausées et vomissements gênant l'observance.

Année d'exception ou début d'une tendance ?
Il faut remonter à près de vingt ans pour constater un Palmarès des médicaments aussi fourni. Espérons pour les patients que cette année ne soit pas qu'une exception, mais le début d'une tendance durable.  

©Prescrire Février 2015

"Les Palmarès Prescrire 2014" Rev Prescrire 2015 ; 35 (376) : 84-87. (pdf, accès libre)