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Bilan Prescrire 2015 des médicaments : peu de progrès, et pourtant des prix exorbitants

Dans son bilan des médicaments examinés au cours de l'année 2015, Prescrire porte une attention particulière au détournement de la politique des médicaments orphelins.

Dans son numéro de février, Prescrire déplore qu'en 2015 les progrès thérapeutiques véritables ont encore été minimes face au grand nombre de nouveaux médicaments de peu d'intérêt, dangereux ou mal évalués. Par ailleurs, les prix exorbitants de certains médicaments mettent en danger les comptes sociaux, comme dans le cas des médicaments anticancéreux et des médicaments contre l'hépatite C. Prescrire s'inquiète aussi du détournement croissant de la politique des médicaments "orphelins".

Le statut de médicament orphelin existe dans l'Union européenne depuis 2000. Il a pour objectif de favoriser la mise sur le marché de médicaments destinés à des patients atteints de maladies rares, avec un seuil établi à 1 personne ou moins atteinte sur 2 000. Les firmes qui mettent sur le marché des médicaments orphelins bénéficient de nombreux avantages économiques, notamment des prix très élevés.

La mise à disposition de médicaments dont la balance bénéfices-risques est favorable pour des patients atteints de maladies rares jusque-là sans recours est un progrès. Toutefois, les stratégies de maximisation des profits des firmes les ont conduites à orienter leurs dynamiques de recherche autour du statut de médicament orphelin : de petites niches, construites parfois de manière artificielle, concentrent de manière inefficiente les ressources de recherche et développement. En pratique, de nombreux médicaments ont plusieurs indications "orphelines", qui au total rapportent beaucoup d'argent aux firmes, sans qu'elles baissent pour autant le prix des médicaments. Les firmes utilisent ces mécanismes pour demander des prix exorbitants, exercer des pressions pour réduire les exigences règlementaires, très loin d'une recherche visant à répondre aux besoins sanitaires de la population.

©Prescrire 1er février 2016

"L'année du médicament : peu de progrès, et des menaces sur l'accès pour tous à des soins de qualité" Rev Prescrire 2016 ; 36 (388) : 132-137. (pdf, accès libre)

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