En 2002, sur la base des documents alors disponibles, à savoir les comptes rendus publiés de deux essais comparatifs versus placebo pour l'agalsidase dite alfa (dont un sous forme de résumé de présentation à un congrès), d'un essai comparatif versus placebo pour l'agalsidase dite bêta, et les comptes rendus d'analyse du dossier d'évaluation par l'Agence européenne du médicament, la revue Prescrire avait conclu à un avantage de l'agalsidase dite alfa en termes d'efficacité sur la douleur, la fonction rénale et la conduction cardiaque.

La revue Prescrire avait alors précisé que :
- l'efficacité de l'agalsidase alfa est établie, au moins à court terme, sur des critères cliniques : effet antalgique sur les paresthésies des extrémités, fonction rénale. Son profil d'effets indésirables connu est acceptable ;
- la posologie adéquate, l'âge souhaitable au début du traitement, l'efficacité à long terme restent à établir ;
- en l'état actuel de son dossier d'évaluation clinique, l'agalsidase bêta (Fabrazyme°) n'a aucun avantage démontré sur l'agalsidase alfa.

Ces premières conclusions nous avaient amené à inscrire l'aglasidase alfa au Tableau d'honneur du Palmarès 2002 des médicaments.

En 2003, ces conclusions sont remises en cause : il est apparu que certaines données de ce dossier étaient trompeuses.

©La revue Prescrire 1er juillet 2003
Rev Prescr 2002 ; 22 (234) : 817.