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Myopathie de Duchenne : pas de preuve d'efficacité de l'ataluren

Le fait que la myopathie de Duchenne soit une maladie handicapante puis mortelle ne justifie pas de proposer un traitement sans efficacité démontrée au-delà d'un effet placebo et aux effets indésirables, mal connus, tel que l'ataluren (Translarna°), en dehors des travaux de recherche.

La myopathie de Duchenne est une maladie génétique grave, touchant quasi-exclusivement les garçons. Elle se manifeste par une faiblesse musculaire progressive, touchant d'abord la marche, à l'origine de handicaps lourds altérant considérablement la vie des patients et de leur entourage. Les atteintes cardiaque et pulmonaire conduisent à la mort, le plus souvent avant l'âge de 30 ans.

Le traitement de la myopathie de Duchenne repose surtout sur la prévention des complications et leur traitement : kinésithérapie, surveillance rapprochée, assistance respiratoire, soutien psychologique et social. On ne connaît pas de traitement curatif. Des corticoïdes sont parfois proposés pour retarder temporairement la perte de la marche.

L'ataluren (Translarna°) a été évalué chez environ 400 patients dans 2 essais cliniques qui n'ont pas apporté de preuve d'une efficacité clinique versus placebo. Ce médicament expose à des hypertensions artérielles, des troubles métaboliques, des effets indésirables digestifs et peut être des chutes et des fractures. Il semble augmenter la toxicité rénale de certains antibiotiques et son mécanisme d'action fait prévoir de nombreuses interactions avec d'autres médicaments.

Malgré sa balance bénéfices-risques défavorable, l'agence européenne du médicament a proposé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à l'ataluren. Même si la myopathie de Duchenne est une maladie mortelle à l'origine de handicaps lourds, il n'est pas justifié de proposer un médicament sans aucune efficacité démontrée, au-delà d'un effet placebo, avec des effets indésirables encore mal connus. L'ataluren devrait être réservé au cadre de la recherche clinique.

©Prescrire 1er octobre 2017

"Ataluren (Translarna°) et myopathie de Duchenne. Pas de preuve d'une efficacité et des risques mal cernés" Rev Prescrire 2017 ; 37 (408) : 726-730. (pdf, réservé aux abonnés)

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